Tüm DuyurularSeminer Daveti: Spinal Musküler Atrofi için optimal moleküler hedeflerin simülasyon temelli tanımlanması
Yayınlanma Tarihi: 28 Kasım 2017, Salı
Hastalığın temel sebebi, hastalardaki Survival Motor Neuron1 (SMN1) geninin iki kopyasının da bozuk
olmasıdır. Hastalığının şiddeti SMN1 genine çok benzeyen SMN2 gen sayısıyla ters orantılıdır. Bu gen
SMN1 geninin ürettiği doğru SMN proteinini ancak %10-15 oranında üretebilmektedir.Hastalığın
şiddetini azaltmak veya tedavisi için hastalardaki SMN proteini miktarını arttırmak potansiyel bir tedavi
yöntemidir. Bunu başarmak, gen terapisi dışında, üç şekilde mümkün olabilir: i. SMN2 geninin üretimini
arttırarak, ii.üretilen SMN2 RNA’sını SMN1 RNAsına çevirerek, iii. üretilen SMN proteininin
dayanıklılığını arttırarak.Mevcut çalışmada ıslak laboratuvar deneyleri incelenerek SMN protein üretimi
modellenmiş ve protein artışı sağlayan kimyasallar modele entegre edilmiştir. Böylelikle SMN üretim
yolunun deterministik modeli oluşturulmuştur. Bilinen laboratuvar sonuçları ile altta yatan yolun
bilgisayım validasyonunu yapılarak, SMN proteinin en fazla üretileceği potansiyal ilaçların optimal
kombinasyonlarını belirlemek için model kontrol tekniği kullanılmıştır. Simülasyon sonuçları, SMN
konsantrasyonunun normalin 3.84 katına kadar arttırılabileceğini göstermektedir. Çalışma, Snoopy
platformundaki hibrit Petri ağları açısından yürütülmektedir. Önerilen bu teknik diğer genetik
rahatsızlıklara da kolayca uyarlanabilecek şekildedir.
